orphan drug

orphan drug，孤兒藥，治療罕見疾病用藥的稱呼，在台灣的罕見疾病定義是盛行率在萬分之一以下的疾病，儘管發生率低，但在台灣兩千多萬人的情況這麼算起來下，各項罕見疾病還是可能有數百到數千個病人。這塊市場和其他常見疾病相較之下很小，而要藥廠義無反顧的投入研發新藥的原因只有一個：利益，因此政府會對藥廠提供優惠希望可以有藥物來治療或控制這些罕見疾病。即便是有提供優惠來研發藥物，但一個新藥的研發過程其花費仍是相當驚人，在市場又小的情況下，這些藥物的價格往往降不下來。在此我打算藉由最近不幸過世的泡泡龍小朋友與之前取消尼曼匹克症（Niemann-Pick disease）用藥補助這兩件事來起頭，談我心中對於健保給付的想法。

儘管人微言輕，但我想至少能確立自己的想法與立場。留下記錄，日後有相關事件時，再與目前自己的想法相對照，看自己的想法是否有偏離或改變也是件有價值的事情。至少不會成個前一時還說大醫院不喜歡開學名藥是為了藥價差而增加健保支出，下一刻又說診所多開學名藥不顧病患權利之類的屁話。

要講健保給付，必須要先談對健保的最終理想為何。我期待健保可以達到的目標是個「讓人不會因病而窮，因窮而困」的體制，如果有了健保制度，卻還是有人因為醫藥費用而傾家蕩產，真讓人不禁反問，創立健保所為何事？難道是為了那些每天逛醫院如逛菜市場的人嗎？幸好在目前健保給付狀況下，因為沒錢治病的民眾已經少了很多，就重大傷病免除部分負擔這部分而言，更是讓病人與其家屬鬆了一口氣，我也有家人因此受惠，瞭解到健保雖然仍大有問題，但真的免除了大部分人的生病後的經濟負擔。

健保目前還是小病大病都保，曾有老師在上課時解釋當初為何如此設定：「比如治感冒只要花小錢就可以涵蓋到大部分的民眾，不只提升了民眾的滿意度，也可以讓這些民眾可以盡快回到工作崗位上，實質上還是有意義的。」這是個相當能說服人的說法，但健保採取的社會保險制度，強制全民納保的精神正在於「平均風險」，大病小病都保的狀況下，其實已經偏離了這個主軸。此外如不給付指示用藥這是明白規定於健保法第39條的，但很多指示用藥在目前還是有給付，造成我明明知道這是什麼病，也知道要吃什麼藥，但直接去藥局買藥的錢卻高於去看門診的錢，這真是諷刺啊。

對於我所支持的「讓人不會因病而窮，因窮而困」這個目標，給付高額費用的藥物，會造成對其他疾病用藥的給付排擠，這是一個cost/efficiency的問題。但不能，也不該就此放棄掉這些病患的權益，在健保的精神下，要放棄給付的究竟是要用高醫療費用的病患，還是只要拿些止咳化痰的感冒藥這些民眾呢？目前在台灣，罕見疾病的用藥是依據「罕見疾病防治及藥物法」另撥金額來補助，獨立於健保總額之外，請各位可以看這篇針對尼曼匹克症用藥不再獲得補助一事--罕見疾病基金會與尼曼匹克症聯誼會聯合聲明。當感受到罕見疾病家長心中對孩子的那股不捨，或許能稍稍改變自己在享用健保資源時的心態。

最後稍稍岔個題，如ptt上醫學生討論區常可看到要健保倒一倒的論調，我個人是相當不以為然的，健保畢竟照顧了大部分人的醫聊負擔，沒有健保之後，有多少人能輕易負擔緊接著重大傷病而來的醫藥費用？多少慢性病患者會因醫療費用高昂不願繼續治療而產生後續嚴重的併發症？我想身為一個踏入醫療環境的人而言，輕率的發出要健保倒一倒的論調，只是無意義的發洩情緒，並帶來民眾的負面觀感罷了。